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La investigación genética en la lucha contra el ELA.

Dra. Rosario Osta.
Responsable de la línea de investigación sobre Esclerosis Lateral Amiotrófica del grupo de excelencia LAGENBIO.

El laboratorio de Genética Bioquímica (LAGENBIO) de la Facultad de Veterinaria y perteneciente al Instituto de Investigación en Ingeniería de Aragón (I3A) lleva trabajando desde hace diez años en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (E.L.A.). Actualmente, son cuatro los objetivos en los el equipo está trabajando. El primero, que se viene desarrollando desde 1998, es la búsqueda de un tratamiento experimental basado en la utilización de un fragmento no tóxico de la toxina tetánica para llevar factores que ralenticen la muerte de las motoneuronas. Para ello utilizamos modelos animales de la enfermedad (ratones) y estrategias de terapia génica. Tras numerosos estudios básicos, al realizar un estudio preliminar en el modelo animal (ratones transgénicos para la SOD1G93A que desarrollan una enfermedad similar a la humana) observamos que la inyección intramuscular del DNA desnudo que codifica para el fragmento C de la toxina tetánica en solitario los animales incrementaban su longevidad, además de mejorar los síntomas motores. Estos resultados a pesar de preliminares resultan interesantes y nos han animado a continuar incrementando el número de animales y comprobando el efecto de la aplicación de otras construcciones de DNA desnudo con el fin de incrementar los efectos positivos.

El segundo de los objetivos, tiene que ver con conocer un poco mejor la patogenea de la enfermedad. En particular pretendemos conocer un poco más que ocurre con la oxidación en los distintos tejidos de los animales modelo, no solamente en los órganos mas afectados y dependiendo de los resultados obtenidos observar este mismo fenómeno en sangre de pacientes. Este objetivo lo estamos llevando a cabo en colaboración con el Dr. Miana del Departamento de Fisiología y Farmacología de la Facultad de Medicina y la Dra. Larrode especialista en neurología del Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa.

El tercero, que se está iniciando actualmente, es la búsqueda de marcadores tempranos para el diagnóstico de la enfermedad. Para ello hemos establecido una colaboración con especialistas en E.L.A de los Hospitales Clínico Lozano Blesa y Miguel Servet de Zaragoza y el Hospital 12 de Octubre de Madrid. En este campo pretendemos, mediante aproximaciones genómicas, localizar genes que permitan diagnosticar en fases tempranas la enfermedad y/o pronosticar la evolución de la misma. Para ello en un primer momento analizaremos las diferencias de expresión en genes de los animales enfermos frente a los sanos a lo largo del desarrollo de la enfermedad. Una vez localizados los genes que resultan variables y no son comunes a otro tipo de patología se trasladaran los resultados a humanos.

El cuarto de los objetivos que se esta realizando en colaboración con el Instituto Pasteur de Paris versa sobre las células madre. En un primer lugar observaremos como se comportan las células satélites musculares (células madre del músculo) y células mesenquimales (células madre obtenidas de la grasa) en los animales enfermos frente a los sanos. Creemos que el conocimiento del estado de estas células será de gran ayuda para conocer la patogenea de la enfermedad y quizás en un futuro para posibles tratamientos.