NUEVO ENSAYO CLINICO EN PACIENTES CON E.L.A.
NOTA INFORMATIVA DE LA UNIDAD DE E.L.A. DEL HOSPITAL CARLOS III DE MADRID
Acaba de iniciarse un ensayo clínico multinacional para determinar la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco, dexpramipexole, en 804 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) de 80 centros de EEUU, Canadá, Australia y Europa. En España participan el Hospital Carlos III y La Paz de Madrid, y los hospitales de Bellvitge y Val d’Hebron de Barcelona. Las empresas farmacéuticas promotoras del ensayo son las norteamericanas Biogen y Knopp.
El dexpramipexole es un nuevo fármaco que ha mostrado propiedades protectoras neuronales en diversos estudios de cultivos celulares y animales modelo. Su efecto parece deberse al aumento de eficiencia de las mitocondrias, las fábricas de energía celular. En los pacientes con ELA las mitocondrias de las motoneuronas, las células nerviosas que mueven los músculos, sufren un considerable estrés y desgaste energético que puede llevar al colapso celular.
En un ensayo clínico preliminar de fase II, fase en el que el primer objetivo es determinar la tolerancia y seguridad de diferentes dosis de una nueva molécula, el dexpramipexole mostró buena tolerancia y seguridad y, además, una tendencia a enlentecer el deterioro funcional y a aumentar la supervivencia de los pacientes, a la dosis de 150 mg dos veces al día. El limitado número de pacientes participantes y tiempo de estudio hace que sus resultados no sean definitivos.
Por ello se realiza el actual ensayo clínico de fase III, diseñada para determinar de forma definitiva si el dexpramipexole es beneficioso o no para los pacientes con ELA, siguiendo las Normas Internacionales de Buena Práctica en Investigación Clínica.